보도자료
IMAGINE | 꿈, mRNA 의약품으로 먼저 보는 미래
mRNA 의약품은 전 세계가 코로나19 바이러스의 공포에 시달릴 때 구원투수로 주목받았지만, 1990년대부터 연구가 진행된 짧지 않은 역사를 지니고 있습니다. 지난해 8월에는 세계 최초로 폐암을 타깃하는 mRNA 암 백신이 임상 시험에 진입하며 잠재력을 한 번 더 입증하기도 했습니다.
바이러스나 암특이적 항원등 유전 정보만 있으면 빠르게 설계할 수 있고, 항체의약품 대비 제조 기간이 짧은 장점이 있어 새로운 치료제로 부상한 mRNA 의약품. 다가오는 미래에 어떻게 생명을 구하고 환자들의 삶을 바꿀까요? mRNA와 지질나노입자(LNP) 기술 전문가인 서울대학교 이혁진 교수님께 물었습니다.
1. 안녕하세요, 이혁진 교수님. RNA 관련 연구는 2023년에 이어 2024년에도 노벨 생리의학상의
주인공이었습니다. RNA 분야 전문가로서 어떻게 보시나요?
RNA 연구가 노벨상을 수상하며 지속적으로 주목받는 것을 보니 감회가 새롭습니다. 과거 연구개발에 참여했던 RNA 의약품이 승인 받는 과정을 지켜보면서 이 분야의 잠재력과 중요성을 더욱 확신하게 됩니다. 학생들에게도 항상 이야기 하는게 있습니다. 이렇게 중요한 연구 분야에 몸담고 있다는 것 자체가 큰 행운이라고요.
과거에도 ASO(Antisense oligonucleotide), siRNA(Small interfering RNA) 의약품 등 다양한 RNA 의약품이 존재했지만, 팬데믹을 거치면서 mRNA 백신이 RNA 의약품의 가능성을 크게 확대한 것 같습니다.
2. mRNA 의약품 연구가 암, 자가 면역 질환 등을 대상으로 활발하게 진행중이라고 들었습니다.
네. 특히 항암 백신을 목표로 한 mRNA 연구가 두드러지는 추세입니다.
mRNA 항암 백신은 암세포에서 유래한 항원의 정보를 담은 mRNA를 체내에 주입해 면역세포가 암세포를 공격하도록 유도하는 백신인데요. 기존 백신 대비 개발과 생산 속도가 빠르고, 환자 개인 별 맞춤형 치료가 가능하다는 장점이 있습니다.
mRNA 항암 백신과 같은 새로운 의약품이 시장에 잘 자리잡기 위해서는 의약품 승인 과정이 매우 중요합니다. 지난 팬데믹을 계기로 FDA나 EMA와 같은 글로벌 규제 기관이 백신 승인 체계를 더욱 체계적이고 효율적으로 구축했기 때문에 mRNA 항암 백신도 향후 상대적으로 용이하게 승인을 획득할 수 있지 않을까 기대 중입니다.
3. 항암 백신을 비롯한 mRNA 의약품 상용화를 위한 도전 과제에는 무엇이 있을까요?
제약업계는 이를 어떻게 극복하고 있는지도 궁금합니다.
mRNA는 구조적으로 불안정하기 때문에 지질나노입자(LNP, Lipid nanoparticle)와 같은 전달체에 감싸진 형태로 체내에 주입됩니다. 이 때 대부분의 지질나노입자가 체내를 돌아다니면서 타깃 세포에 도달하지 못하고 간에서 흡수되죠. 이렇게 약물의 전달 효율이 낮은 문제를 극복하기 위해 많은 바이오텍과 제약사들이 전달체 연구를 진행하고 있습니다.
mRNA를 직접 타깃 세포로 향하게 만드는 접근법 외에도 면역 세포를 강화해 타깃 세포와 직접 싸울 수 있도록 만드는 접근법도 시도하고 있습니다. 쉽게 말해 mRNA가 면역 세포에게 ‘나 대신 네가 직접 타깃 세포를 공격하라’고 신호를 보내는 건데, 최근 가시적인 성과들이 많이 보고되고 있어요.
▲ LNP에 감싸진 mRNA
mRNA의 순도(Purity)와 품질(Quality) 보장도 중요한 과제입니다. mRNA의 구조를 보호하고, 체내에서 제대로 작동하게 만들기 위해서는 캡핑(Capping)이라는 과정이 필요한데요, 캡핑 방식에 따라 mRNA의 순도와 품질이 달라지기에 이 분야의 연구도 전 세계적으로 활발하게 진행 중입니다.
4. 그렇다면 mRNA 의약품을 상용화하는 데 있어
삼성바이오로직스와 같은 CDMO의 역할은 무엇일까요?
앞서 말씀 드렸던 것처럼 기본적으로 높은 순도와 품질 보장을 위해 효소적 캡핑(Enzymatic capping), 동시 전사 캡핑(Co-transcriptional capping) 등 생산 규모나 mRNA 분자의 특성에 맞게 다양한 캡핑 방식을 진단하고 수행하는 능력이 중요할 것으로 생각합니다.
CDMO의 특성상 여러 고객사의 mRNA를 경험할 수 있기 때문에 고객별 요구사항에 맞춘 최적화된 공정 개발을 기대할 수 있을 것 같고요. 또 경험이 쌓이면서 축적한 데이터베이스를 기반으로 고객사에게 더욱 효과적인 캡핑 방법을 제안하고 적용해줄 수 있겠죠.
▲ 삼성바이오로직스 mRNA 의약품 생산 시설
다양한 전달체를 다뤄보거나 평가해본 제형화(Formulation) 경험도 중요할 것 같습니다. 예를 들어 지질나노입자에 항체를 부착한 형태의 전달체를 고효율로 생성하고 분석하는 가이드라인을 제시해준다면 고객사가 필요로 하는 표적화된 약물 전달 시스템 개발에 큰 도움을 줄 수 있으리라 생각해요. mRNA 의약품의 효능과 안전성을 높이는 데 중요한 역할을 하는 것은 당연하고요.
5. 20년 가까운 시간을 RNA 의약품 연구에 매진하셨는데, mRNA 의약품을 포함하여
향후 5년, 10년 뒤 교수님께서 상상하시는 RNA 의약품의 미래가 궁금합니다.
예전에는 특정 유전자를 발현시킬까, 억제할까, 혹은 변경할까 상상하기 어려웠지만 RNA 의약품의 등장 이후 *센트럴 도그마(Central dogma)의 전통적인 흐름을 조절하는게 가능해졌죠. RNA는 다양한 질환 치료에 사용될 수 있다는 점이 가장 매력적이라고 생각해요. 호기심으로 시작했던 연구들이 실제 사람들의 삶에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다는 걸 몇 번 경험하니까 RNA 기술의 미래가 더 궁금해지고, 기대감이 높아지고 있습니다.
* 센트럴 도그마(Central dogma): 유전 정보가 흐르는 과정에서 DNA, RNA, 단백질의 기본적인 기능의 상호 관계를 나타내는 원리
RNA를 키보드 자판에서 한글로 입력하면 ‘꿈’ 이거든요. RNA 분자 세계에선 정말 꿈꾸는 대로 의약품을 만들 수 있지 않을까요? 연구자로서 앞으로의 10년이 더욱 기대되는 이유이기도 합니다.
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*본 글은 전문가와의 인터뷰를 바탕으로 작성되었으며, 삼성바이오로직스의 공식 보도 방향과 다를 수 있습니다.
mRNA 의약품은 전 세계가 코로나19 바이러스의 공포에 시달릴 때 구원투수로 주목받았지만, 1990년대부터 연구가 진행된 짧지 않은 역사를 지니고 있습니다. 지난해 8월에는 세계 최초로 폐암을 타깃하는 mRNA 암 백신이 임상 시험에 진입하며 잠재력을 한 번 더 입증하기도 했습니다.
바이러스나 암특이적 항원등 유전 정보만 있으면 빠르게 설계할 수 있고, 항체의약품 대비 제조 기간이 짧은 장점이 있어 새로운 치료제로 부상한 mRNA 의약품. 다가오는 미래에 어떻게 생명을 구하고 환자들의 삶을 바꿀까요? mRNA와 지질나노입자(LNP) 기술 전문가인 서울대학교 이혁진 교수님께 물었습니다.
1. 안녕하세요, 이혁진 교수님. RNA 관련 연구는 2023년에 이어 2024년에도 노벨 생리의학상의 주인공이었습니다. RNA 분야 전문가로서 어떻게 보시나요?
RNA 연구가 노벨상을 수상하며 지속적으로 주목받는 것을 보니 감회가 새롭습니다. 과거 연구개발에 참여했던 RNA 의약품이 승인 받는 과정을 지켜보면서 이 분야의 잠재력과 중요성을 더욱 확신하게 됩니다. 학생들에게도 항상 이야기 하는게 있습니다. 이렇게 중요한 연구 분야에 몸담고 있다는 것 자체가 큰 행운이라고요.
과거에도 ASO(Antisense oligonucleotide), siRNA(Small interfering RNA) 의약품 등 다양한 RNA 의약품이 존재했지만, 팬데믹을 거치면서 mRNA 백신이 RNA 의약품의 가능성을 크게 확대한 것 같습니다.
2. mRNA 의약품 연구가 암, 자가 면역 질환 등을 대상으로 활발하게 진행중이라고 들었습니다.
네. 특히 항암 백신을 목표로 한 mRNA 연구가 두드러지는 추세입니다. mRNA 항암 백신은 암세포에서 유래한 항원의 정보를 담은 mRNA를 체내에 주입해 면역세포가 암세포를 공격하도록 유도하는 백신인데요. 기존 백신 대비 개발과 생산 속도가 빠르고, 환자 개인 별 맞춤형 치료가 가능하다는 장점이 있습니다.
mRNA 항암 백신과 같은 새로운 의약품이 시장에 잘 자리잡기 위해서는 의약품 승인 과정이 매우 중요합니다. 지난 팬데믹을 계기로 FDA나 EMA와 같은 글로벌 규제 기관이 백신 승인 체계를 더욱 체계적이고 효율적으로 구축했기 때문에 mRNA 항암 백신도 향후 상대적으로 용이하게 승인을 획득할 수 있지 않을까 기대 중입니다.
3. 항암 백신을 비롯한 mRNA 의약품 상용화를 위한 도전 과제에는 무엇이 있을까요? 제약업계는 이를 어떻게 극복하고 있는지도 궁금합니다.
mRNA는 구조적으로 불안정하기 때문에 지질나노입자(LNP, Lipid nanoparticle)와 같은 전달체에 감싸진 형태로 체내에 주입됩니다. 이 때 대부분의 지질나노입자가 체내를 돌아다니면서 타깃 세포에 도달하지 못하고 간에서 흡수되죠. 이렇게 약물의 전달 효율이 낮은 문제를 극복하기 위해 많은 바이오텍과 제약사들이 전달체 연구를 진행하고 있습니다.
mRNA를 직접 타깃 세포로 향하게 만드는 접근법 외에도 면역 세포를 강화해 타깃 세포와 직접 싸울 수 있도록 만드는 접근법도 시도하고 있습니다. 쉽게 말해 mRNA가 면역 세포에게 ‘나 대신 네가 직접 타깃 세포를 공격하라’고 신호를 보내는 건데, 최근 가시적인 성과들이 많이 보고되고 있어요.
mRNA의 순도(Purity)와 품질(Quality) 보장도 중요한 과제입니다. mRNA의 구조를 보호하고, 체내에서 제대로 작동하게 만들기 위해서는 캡핑(Capping)이라는 과정이 필요한데요, 캡핑 방식에 따라 mRNA의 순도와 품질이 달라지기에 이 분야의 연구도 전 세계적으로 활발하게 진행 중입니다.
4. 그렇다면 mRNA 의약품을 상용화하는 데 있어 삼성바이오로직스와 같은 CDMO의 역할은 무엇일까요?
앞서 말씀 드렸던 것처럼 기본적으로 높은 순도와 품질 보장을 위해 효소적 캡핑(Enzymatic capping), 동시 전사 캡핑(Co-transcriptional capping) 등 생산 규모나 mRNA 분자의 특성에 맞게 다양한 캡핑 방식을 진단하고 수행하는 능력이 중요할 것으로 생각합니다.
CDMO의 특성상 여러 고객사의 mRNA를 경험할 수 있기 때문에 고객별 요구사항에 맞춘 최적화된 공정 개발을 기대할 수 있을 것 같고요. 또 경험이 쌓이면서 축적한 데이터베이스를 기반으로 고객사에게 더욱 효과적인 캡핑 방법을 제안하고 적용해줄 수 있겠죠.
▲ 삼성바이오로직스 mRNA 의약품 생산 시설
다양한 전달체를 다뤄보거나 평가해본 제형화(Formulation) 경험도 중요할 것 같습니다. 예를 들어 지질나노입자에 항체를 부착한 형태의 전달체를 고효율로 생성하고 분석하는 가이드라인을 제시해준다면 고객사가 필요로 하는 표적화된 약물 전달 시스템 개발에 큰 도움을 줄 수 있으리라 생각해요. mRNA 의약품의 효능과 안전성을 높이는 데 중요한 역할을 하는 것은 당연하고요.
5. 20년 가까운 시간을 RNA 의약품 연구에 매진하셨는데, mRNA 의약품을 포함하여 향후 5년, 10년 뒤 교수님께서 상상하시는 RNA 의약품의 미래가 궁금합니다.
예전에는 특정 유전자를 발현시킬까, 억제할까, 혹은 변경할까 상상하기 어려웠지만 RNA 의약품의 등장 이후 *센트럴 도그마(Central dogma)의 전통적인 흐름을 조절하는게 가능해졌죠. RNA는 다양한 질환 치료에 사용될 수 있다는 점이 가장 매력적이라고 생각해요. 호기심으로 시작했던 연구들이 실제 사람들의 삶에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다는 걸 몇 번 경험하니까 RNA 기술의 미래가 더 궁금해지고, 기대감이 높아지고 있습니다.
* 센트럴 도그마(Central dogma): 유전 정보가 흐르는 과정에서 DNA, RNA, 단백질의 기본적인 기능의 상호 관계를 나타내는 원리
RNA를 키보드 자판에서 한글로 입력하면 ‘꿈’ 이거든요. RNA 분자 세계에선 정말 꿈꾸는 대로 의약품을 만들 수 있지 않을까요? 연구자로서 앞으로의 10년이 더욱 기대되는 이유이기도 합니다.
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*본 글은 전문가와의 인터뷰를 바탕으로 작성되었으며, 삼성바이오로직스의 공식 보도 방향과 다를 수 있습니다.